Registerbaserade randomiserade kliniska prövningar (R-RCT) är prospektiva randomiserade prövningar som använder ett register för en eller flera centrala funktioner.

De svenska nationella kvalitetsregistren gör det möjligt att följa upp samtliga patienter i en sjukdomsgrupp och utgör därför en guldgruva för forskning. Kostnaderna för traditionella randomiserade kliniska prövningar (RCT) ökar ständigt, och kliniska forskare vänder sig därför till alternativa studieupplägg som till exempel de märkbart billigare registerbaserade randomiserade kliniska prövningar (R-RCT) när så är möjligt.

R-RCT studerar patienter i den kliniska vardagen

Registerbaserade studier har ett brett och oselekterat patienturval och kan därför anses spegla den kliniska vardagen. Randomiseringsmoduler kan integreras i kvalitetsregistren så att patientrekrytering och randomisering kan skötas inom ramen för den ordinarie vården. Även uppföljningen kan hanteras av registren och studierna tillför därför få eller inga extra moment i sjukvården.

R-RCT kräver mer teknisk utveckling och validering, vilket gör att det tar längre tid för studierna att komma igång, men den tiden tas snabbt igen genom att ett stort antal patienter kan rekryteras och följas upp på kort tid. den minskade arbetsbördan för de deltagande klinikerna sänker också kostnaderna.

R-RCT bör ses som ett komplement till traditionella RCT, inte som en ersättning, eftersom de olika studieuppläggen lämpar sig olika bra för olika forskningsfrågor, se tabell nedan. R-RCT-studier är särskilt användbara för att jämföra läkemedel eller behandlingsmetoder som redan används i klinisk praxis.

Tabell. Lämplig studiedesign beroende på forskningsfråga.

 Studiens syfte RCT   R-RCT
 Strategier       +
 Medicintekniska produkter: CE-märkta, används kliniskt       +
 Godkända läkemedel: utvärdering i klinisk praxis       +
 Godkända läkemedel: ny indikation   +     +
 Medicintekniska produkter: första gången på människa   +    
 Läkemedel under utveckling - höga säkerhetskrav   +    

UCR världsledande inom R-RCT-utveckling

UCR hade en central roll i TASTE, en av de första R-RCT-studierna. TASTE använde SWEDEHEART-registret för att visa att trombektomi vid perkutan coronar intervention (PCI)-behandling av patienter med hjärtinfarkt inte hade någon effekt på överlevnaden. SWEDEHEART-registret omfattar akut hjärtinfarktsvård, planerade kateterburna kranskärlsingrepp och klaffbyten samt öppen hjärtkirurgi. Som registercentrum för Swedeheart svarade UCR för hela den tekniska lösning som krävdes för att få R-RCT-konceptet att fungera och genomföra TASTE på ett framgångsrikt sätt. Den tekniska lösningen utvecklas nu ständigt för att möta nya krav och tillåta allt större och mer komplexa studier i ett växande antal register.

R-RCT-konceptet har väckt stort internationellt intresse och UCR är erkänt världsledande på området. Efter succén med TASTE har UCR fortsatt utveckla R-RCT-lösningen i studier som iFR-SWEDEHEART, DETO2X-AMI och VALIDATE-SWEDEHEART. Samtliga studier har hållit hög kvalitet samtidigt som de varit betydligt billigare än konventionella randomiserade kliniska prövningar. De har dessutom möjliggjort utvärdering av etablerade behandlingsalternativ där det saknats kommersiellt intresse från läkemedelsindustrin.

R-RCT utförda vid UCR ändrar klinisk praxis

Flera R-RCT-studier som utförts vid UCR har lett till omedelbara och viktiga ändringar i internationella riktlinjer för behandling:

  • Före TASTE rekommenderades rutinmässig trombektomi för patienter med hjärtinfarkt med ST-höjning som behandlades med PCI. Efter TASTE-studien ändrades rekommendationerna till att trombektomi inte bör utföras.
  • Syrgasbehandling har i årtionden varit den högst rekommenderade medicinska behandlingen. DETO2X-studien ändrade internationella riktlinjer så att syrgas bara ska ges till patienter med hypoxi.
  • Bivalirudin har varit starkt rekommenderat under PCI vid ST-höjningsinfarkt. VALIDATE-studien visade att vanligt heparin är lika effektivt och säkert med modern vård, vilket möjliggör enorma besparingar för samhället.
Tillbaka till toppen